CABL001I12202

Les participants éligibles à cette étude doivent répondre à l'ensemble des critères suivants :

• Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant toute participation à l'étude.
• Participants de sexe masculin ou féminin âgés de 1 an et de moins de 18 ans au moment de l’inclusion dans l’étude
• Diagnostic de LMC-CP (Apperley et al. 2025) avec confirmation cytogénétique d’un chromosome Philadelphie positif (Ph+)
• Pour les participants atteints de LMC-CP nouvellement diagnostiquée dans les 3 mois précédant la sélection OU 5 Pour les participants atteints de LMC-CP présentant un risque élevé de développer une résistance ou une intolérance à un ITK précédent :
  • Une réponse défavorable au TKI est définie, conformément aux recommandations d’Apperley et al. 2025, comme suit :
    • Trois mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 10 % IS (si confirmé dans un délai de 1 à 3 mois)
    • Six mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 10 % IS
    • Douze mois après le début du traitement : rapport BCR::ABL1 > 1 % IS
    • À tout moment, perte de la réponse antérieure
    • À tout moment, apparition de mutations BCR::ABL1 résistantes ou d’ACA à haut risque suite à un traitement antérieur par ITK, selon les résultats des tests locaux
  • L’intolérance aux ITK est définie comme suit :
    • Intolérance non hématologique : participants présentant une toxicité de grade 3 ou 4 pendant le traitement (auquel cas le patient est éligible, qu’il y ait eu ou non une réduction de la dose) ; ou présentant une toxicité persistante de grade 2 ne répondant pas à une prise en charge optimale, y compris des ajustements posologiques (à moins qu’une réduction de la dose ne soit pas jugée dans l’intérêt du patient si la réponse est déjà sous-optimale).
    • Intolérance hématologique : participants présentant une toxicité de grade 3 ou 4 (nombre absolu de neutrophiles [NAN] ou plaquettes) pendant le traitement, récidivante après une réduction de la dose aux doses les plus faibles de l’inhibiteur de tyrosine kinase (ITK).
• Présence avérée d’un transcrit typique de BCR::ABL1 [e14a2 et/ou e13a2] au moment de la sélection, pouvant faire l’objet d’une quantification standardisée par RQ-PCR.
• Indice de performance : Karnofsky ≥ 50 % pour les participants âgés de 16 ans ou plus, et Lansky ≥ 50 pour les participants âgés de moins de 16 ans au moment de la sélection.