ORAZ-351

Environ 10 % des patients développent une LAM après une chimiothérapie ou une radiothérapie pour une maladie non apparentée (LAM-t) et 20 % présentent une LAM avec un antécédent de trouble hématologique (LAM-MRC). Le CPX-351 (Vyxeos), une formulation liposomale de daunorubicine et de cytarabine à rapport molaire fixe (1:5), a été approuvé pour le traitement des adultes atteints de LAM-t ou de LAM-MRC nouvellement diagnostiquée. Le CPX-351 a significativement amélioré la survie globale médiane.

Bien que la chimiothérapie d'induction permette une rémission chez de nombreux patients âgés atteints de LAM, les rechutes sont fréquentes et la survie globale est médiocre. Chez les patients non éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), des traitements d'entretien sont nécessaires pour réduire le risque de rechute et prolonger la survie globale sans provoquer d'effets indésirables ni compromettre la qualité de vie. L'azacitidine orale (ONUREG) a été approuvée par la FDA en septembre 2020 pour le traitement des patients adultes atteints de LAM ayant obtenu une réponse complète ou une réponse complète après une chimiothérapie d'induction intensive avec ou sans consolidation, et qui ne sont pas en mesure de suivre un traitement curatif intensif (non candidats à la GCSH).

L'utilisation d'un traitement d'entretien par azacitidine par voie orale fait partie intégrante de la pratique clinique des patients atteints de LAM qui ont obtenu une première rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération globulaire (RCi) après une chimiothérapie d'induction intensive « 3+7 » et qui ne sont pas en mesure de terminer un traitement curatif intensif.

Cependant, il existe peu de données sur son efficacité en traitement d'entretien post-CPX-351 chez les patients atteints de LAM-t ou de LAM-MRC nouvellement diagnostiquées, ou de LAM de novo. L'objectif de cette étude est de démontrer l'amélioration de la survie globale grâce à l'utilisation d'azacitidine par voie orale en traitement d'entretien chez les patients atteints de LAM de novo, y compris de LAM-t ou de LAM-MRC, ayant obtenu une rémission complète ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération globulaire après CPX-351. La sécurité à long terme du produit est également étudiée.